Поддержать команду Зеркала
Беларусы на войне
  1. «Слишком близкий к Украине». Трамп отстранил главного представителя США на переговорах из-за претензий Кремля — СМИ
  2. Если в Польше женщина рожает без мужа, это удивляет. Гинеколог уехала из Беларуси после протестов, а теперь к ней стоят очереди в Польше
  3. Представитель Кремля: Москва против временного перемирия
  4. Путин согласен с предложением прекратить боевые действия в Украине, «но есть нюансы»
  5. Кредиты на автомобили Geely снова подорожали. Под какие проценты сейчас выдают эти займы и сколько придется переплатить банку за 10 лет?
  6. Мобильные операторы анонсировали изменения. Есть предупреждение для клиентов — важно сделать одно действие, чтобы не остаться без связи
  7. Политика Трампа может напоминать хаос, но это не так: его тактику еще десять лет назад изучил американский журналист. Вот что он писал
  8. Водители автобусов утверждают, что на границе с Литвой «трясут жестко». Увеличилось ли время прохождения?
  9. На рынке недвижимости, по всей видимости, грядет новая реальность. С чем это связано и каков прогноз у экспертов
  10. Троллейбусная сеть Минска — крупнейшая в мире. Почему от этого транспорта отказываются во многих странах, несмотря на экологичность?
  11. Решили проверить информацию от BYPOL и попытались устроиться в госорганизации с подписью за Бабарико. Рассказываем, что из этого вышло
  12. Этот аналитик пять лет назад предсказал, что Турчина назначат премьером. Спросили, станет ли он преемником Лукашенко
  13. Лукашенко на встрече с Путиным завысил явку на прошедших выборах и количество голосов в свою поддержку
  14. Власти переживают из-за оттока молодежи и думают, как ее удержать. Рассказываем об идеях из закрытого документа (вам не понравится)
  15. Военные аналитики: Украина начала вывод своих войск из Курской области
  16. В Беларуси дорожает автомобильное топливо. На этот раз не на копейку
  17. ISW: Путин может устроить торги и потребовать взамен на 30-дневное прекращение огня различные уступки
  18. Зеленский высказался по ситуации в Курской области


В США был одобрен препарат, оптовая стоимость которого составила 4,25 миллиона долларов, что делает его самым дорогим лекарством в мире, передает CNN. Речь идет о препарате под названием Lenmeldy компании-производителя Orchard Therapeutics. Препарат пока является единственным методом лечения детей с метахроматической лейкодистрофией (МЛД / MLD).

Брат Габбриен помогает обуться своему брату Джакстину Миллеру, страдающему метахроматической лейкодистрофией, пока тот сидит на коленях у своего отца в медицинском центре в Куинси, штат Иллинойс, 4 ноября 2019 года. Фото: Reuters
Брат Габбриен помогает обуться своему брату Джакстину Миллеру, страдающему метахроматической лейкодистрофией, пока тот сидит на коленях у своего отца в медицинском центре в Куинси, штат Иллинойс, 4 ноября 2019 года. Фото: Reuters

В компании говорят, что лечение представляет собой «одноразовую индивидуальную инфузию одной дозы препарата». 4,25 миллиона долларов — это оптовая стоимость Lenmeldy.

МЛД — это редкое врожденное заболевание, наследуемое от родителей или вызванное случайной генетической мутацией. Из-за ошибки в одном из генов не вырабатывается особый фермент (арилсульфатаза А, ARSA), и поэтому в организме накапливается избыток нерасщепляемого липида сульфатида. В результате болезнь приводит к необратимым повреждениям мозга и других органов: все начинается с нарушения двигательных функций, затем пропадает речь, потом дети теряют возможность слышать, видеть, есть и наконец — дышать.

В большинстве случаев симптомы заболевания начинают проявляться в период с шести месяцев до двух лет. Дети из этой группы умирают в возрасте до пяти лет. В других случаях симптомы прогрессируют медленно и проявляются в возрасте четырех лет, а затем развиваются в подростковом возрасте: срок угасания составляет от шести до 14 лет после проявления первых симптомов.

На сегодняшний день препарат Lenmeldy является единственным способом лечения метахроматической лейкодистрофии. До этого использовалась трансплантация костного мозга, которая могла лишь сдержать прогрессирование болезни в отдельно взятых случаях.

Метахроматическая лейкодистрофия встречается у одного из 50-70 тысяч новорожденных. Детей с МЛД в Беларуси, судя по открытым источникам, нет.

Напомним, ранее самым дорогим препаратом в мире считался «Золгенсма», предназначенный для лечения детей с СМА. Стоимость одного укола составляет примерно 2,1 млн долларов.