В России и Казахстане умерли два ребенка со СМА после введения им самого дорогого в мире препарата генной терапии Zolgensma

Швейцарская фармацевтическая компания Novartis сообщила о двух смертельных случаях пациентов из-за острой печеночной недостаточности после лечения препаратом генной терапии Zolgensma, используемой для лечения спинальной мышечной атрофии, сообщает Reuters.

Два смертельных случая зафиксировали в России и Казахстане после 5−6 недель введения Zolgensma и примерно через 1−10 дней после начала снижения дозы гормональных препаратов — кортикостероидов.

Компания уведомила органы здравоохранения на рынках, где продается препарат и дополнительно проинформировала о случаях медицинских работников.

В Novartis отметили, что это не новый сигнал опасности и там верят «в общий благоприятный профиль риска и пользы Zolgensma».

Препарат Zolgensma от Novartis получил условное одобрение ЕС в начале 2020 года. Это самое дорогое лекарство, стоимость которого составляет более 2 миллионов долларов.

СМА — наследственное заболевание. Из-за дефекта гена в организме останавливается выработка белка SMN — протеина выживаемости мотонейронов. Нервные клетки спинного мозга, которые отвечают за координацию движений и мышечный тонус, отмирают. Спинальная мышечная атрофия — одна из наиболее частых причин детской смертности, вызванной наследственными заболеваниями. Половина детей со СМА не доживают до двух лет, если не начать лечение.

Для лечения СМА в мире используют три препарата — Zolgensma, Risdiplam, Nusinersen («Спинраза»).